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这是理查德帕斯德尔博士（Richard Pazdur ）评论肿瘤药临床试验指南时所说的话。

帕斯德尔是美国FDA肿瘤卓越中心(OCE)主任。长期领导FDA的抗肿瘤药审评审批部门。他1999年就加入FDA，任职肿瘤药产品部主任，直到2005年。

在加入 FDA 之前, 他是德克萨斯大学安德森（MD Anderson）癌症中心的医学教授。

这位肿瘤药监管的专家，在评点FDA的新的肿瘤药临床试验指南时指出，这个最新的肿瘤药试验指南相比目前的指南，将大大加速救命新药的审批上市。

这是因为，相比目前的临床试验分期进行，一期完成一至两个目标，新的指南就可能允许药企或研究人员在一个临床试验中就可以多方面评价药物研发的不同方面。

“传统上, 临床试验是分阶段进行的, 每项研究一个或两个主要目标。例如, 一期临床研究有助于确定未来试验的安全和剂量范围, 而二期研究则提供了一个单一环境中安全和活动的初步证据。”帕斯德尔在FDA的评论文章中表示。

“而这一最新的指导, 扩展在首个人体临床试验（First-in-Human）的范围, 以加快研发癌症药物和生物制品, 提供了设计和进行适应性试验设计的建议，“他指出。

“其中制药公司和研究人员可以在一项临床试验中就可以评估药物在发展中的许多不同方面, 同时招募为获得这一信息所需的最少的试验参与者的人数。“帕斯德尔强调。

这个打破一期二期限制，在招募患者方面也更加灵活的做法，旨在提高抗癌药的研发效率。

“有多个队列（cohort）拓展的试验可以从根本上提高效率, 加快早期药物的开发。“他强调指出。

“药企和研究人员可以在一个试验中就解决多个问题, 因为确定了新的目标, 避免了时间滞后和额外的费时。“

这个指南的出台，背景是对抗癌新药的需求的迫切性和紧急性。

从1990年到 2014, 美国的癌症总死亡率下降了25%。在 2014年, 确诊的癌症患者人数达到了 1450万, 到了 2024年, 患者预计将攀升到约1900万人。

去年一年, FDA 批准了16种新的抗肿瘤新药和生物制剂, 包括前细胞疗法，嵌合原抗体T细胞（CAR- T ）细胞治疗，诺华的Kymirah和风筝的Yescarta。

此外，FDA扩大了现有的抗肿瘤药物和生物制品的适应症，共有30种新的适应症。

此外, FDA批准了两个抗肿瘤生物标志物，还批准了第一个基于癌症遗传特征而不是根据肿瘤起源的身体部位的肿瘤疗法。

扩大队列（Cohorts Expansion）

扩大队列试验的主要优势是提高药物开发的效率, 尽快向公众广泛提供高效药物，帕斯德尔博士指出。

“精心设计和实现良好临床试验（GLP）有助于确保患者的安全, 同时也获得可能支持药物批准的质量数据。“

“在过去的十年中, 对癌症生物学的理解取得了进展, 导致了靶向治疗方法的发展, 比上个世纪的化疗更有效。“

”这些疗法表明, 在早期试验中, 两者都有很大程度的反应速率或反应持续时间。“

但是，患者对抗肿瘤新药的需求也在增加。

“病人对进入这些试验的需求增加了, 因此呼吁加快药物开发和批准程序, 同时保持高标准的安全和疗效。我们永远不会忘记我们对面临威胁生命疾病的病人的献身精神, 并在抗击癌症方面取得进展。“

“新的指南草案旨在帮助药物开发人员继续这项抗癌的进展。我们希望得到您的意见和反馈, 以确保最终的指导能全面和前瞻性放映和适应迅速变化的研究发展和技术。“